希少疾病とともに歩むみんなの情報サイト

活動報告・情報提供

私たちが届けたいもの

REPORT & INFORMATION活動報告・情報提供

希少疾病（特にライソゾーム病領域）に関して、みなさまのお役に立つ情報を幅広くご紹介します

患者会について～支え合いと情報共有の場～ ^NEW
2024.12.02
- #患者会
- #家族会
在宅治験の現状と今後の展望
2024.11.01
- #在宅治験
- #分散型臨床試験
- #新薬開発
知っておきたいリアルワールドデータと医療の深い関係
2024.10.01
- #リアルワールドデータ
- #RWD
- #エビデンス
難病や障害がある人への支援制度（助成・手当）
2024.10.01
- #医療費助成
- #難病
- #小児慢性特定疾病
- #医療的ケア児
ライソゾーム病の研究開発状況
2024.10.01
- #ライソゾーム病
- #治験
- #臨床試験
防災月間に再確認！医療的ケアが必要な方のための防災対策～水害対策～
2024.09.02
- #医療的ケア
- #防災対策
- #水害対策

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PICK UPおさえておきたい
希少疾病トピックス

希少疾病について、多くの方に特に知っていただきたい情報をピックアップしてご紹介します

疾患情報「ムコ多糖症III型（サンフィリッポ症候群）」
2024.04.01
- #ライソゾーム病
- #ムコ多糖症III型
- #サンフィリッポ症候群
疾患情報「フコシドーシス」
2024.01.22
- #ライソゾーム病
- #フコシドーシス

WHAT WE WANT TO DELIVER私たちが届けたいもの

世界中に新薬を

世界中の患者さんに役立つ新薬を届けたい

ひとりひとりにお薬と情報を

必要とする方の手に直接、お薬と情報を届けたい

ABOUT私たちの想い

あなたの笑顔でかがやく世界へ

メディパルグループは、『「医療と健康、美」を広げ、支え、つなぐ健康応援オーケストラ』というありたい姿を思い描き、人々の健やかな暮らしに貢献するべくさまざまな事業活動を展開しています。希少疾病に対しては、これまで製薬企業への開発支援（「PFM^Ⓡ」）や、超低温管理物流技術の確立など、当社グループの強みである流通力を活かした取組みを行ってきました。2022年より、新たな取組みとして、患者さんの数が特に少ないといわれている超希少疾病領域において、ＪＣＲファーマ(株)と共にグローバルで医薬品を開発し、患者さんに届けることに挑戦しています。

当サイトは、「あなたの笑顔でかがやく世界へ」をテーマとしており、一人でも多くの希少疾病の患者さんとそのご家族の笑顔のために、お役に立つ情報を発信していきます。患者さん、そのご家族や、医療従事者の方々との情報交換や情報公開などを通じて、当サイトを患者さんと医療、製薬、流通がひとつにつながる場に育てていきたいと考えています。

PFM^Ⓡ：Project Finance & Marketing
医療用医薬品の開発投資を通じて、製薬企業とともにリスクとリターンを共有するビジネスモデル

病名があり、医師もいる。しかし治療薬がない。
難病や希少疾病を取り巻く現実に対して、私たちにできることは何か？
それは、患者さんやご家族の想いに寄り添うことであり、まだ世の中に無い画期的な薬を開発して、確実にお届けすることだと考えています。未来を担う世界の子どもたちが健やかに育つ姿を思い描き、かけがえのない“いのち”をはぐくむために、メディパルグループは、日本だけでなく世界を視野に入れて挑戦していきます。