メディパルホールディングス（以下、当社）は、2026年2月2日～2月6日にアメリカのカリフォルニア州サンディエゴ市にあるManchester Grand Hyattで開催された、「WORLDSymposium^TM 2026」に参加しました。

「WORLDSymposium^TM」は、希少疾患であるライソゾーム病に特化し、研究者や医師、患者団体などへ、最新の発見や研究成果の進捗などを発表するために毎年アメリカで行われる国際学会です（https://worldsymposia.org/ ）。
今年は、80以上の講演、10以上の企業講演、400以上のポスター発表、約30のライソゾーム病に関わる企業や10の患者団体のブース出展があり、世界各国から多くの方が来場され、最新の研究に対する闊達な意見交換が行われていました。

当社は、2022年から、ライソゾーム病の中でも特に患者数の少ない超希少疾患における新たな取り組みを開始し、今回で4回目の参加となりました。

会場では、ライソゾーム病に関する最新の研究結果や、現在実施中の臨床研究の状況について、講演やポスター展示での発表がありました。既存治療における投与時間の短縮を目指した改良や、未だ治療法のない疾患への遺伝子治療薬の開発、より簡便で効率的な新生児マススクリーニングへの取り組みなど、多岐にわたる発表があり、ライソゾーム病について知見を深めることができました。

また、開催期間中はＪＣＲファーマ(株)と共に、Cure Sanfilippo Foundationや、The International Society For Mannosidosis & Related Diseases（ISMRD）、National Tay-Sachs & Allied Diseases Association（NTSAD）、National MPS Society、International MPS Network（IMPSN）、International Sanfilippo Syndrome Alliance（ISSA）といった患者支援団体の方々との交流の時間を設けました。

交流の中で、患者さんの早期診断につながる新生児マススクリーニングは、世界的に見ても対象疾患や実施状況に地域差があるというお話や、対象疾患の拡大に対する患者支援団体としての考え方を伺いました。また、新しい治療法をより早く患者さんにお届けするための各種支援を行っているというお話をお聞きし、医薬品の開発には企業だけではなく、さまざまな方々との連携が重要であることを改めて認識しました。

当社は、治療法を待っている患者さんとそのご家族に貢献できるよう、希少疾患に対する理解をさらに深め、引き続き関係企業の皆様と協力したいと考えています。

次回の「WORLDSymposium^TM 2027」 は2027年1月31日～2月4日に、今回同様アメリカのサンディエゴ市での開催を予定しており、当社社員も現地にて参加する予定です。