メディパルホールディングス（以下、当社）は、2025年2月3日～2月7日にアメリカのカリフォルニア州サンディエゴ市にあるManchester Grand Hyattで開催された、「WORLDSymposium^TM 2025」に参加しました。

「WORLDSymposium^TM」は、希少疾患であるライソゾーム病をテーマに、研究者から医師、患者団体などのライソゾーム病に携わる方々へ、最新の研究の進捗などを報告するために毎年アメリカで行われる国際学会です（https://worldsymposia.org/ ）。
今年は、80以上の講演、10以上の企業講演、350以上のポスター発表、約30のライソゾーム病に関わる企業や10の患者団体のブース出展があり、世界各国から多くの方が来場され、最新の研究に対する闊達な意見交換がされていました。

当社は、2022年から、ライソゾーム病の中でも特に患者数の少ない超希少疾患における新たな取り組みを開始し、昨年に続き 、3回目の参加となりました。

会場では、製薬企業を含む各社のブース展示、最新の研究に関する口頭発表・ポスター発表が行われました。既存の治療法に関する新たな取り組み、治療薬がない疾患に対する新たな治療法の研究、各国における新生児マススクリーニングへの取り組みなど、様々な発表があり、多くの知見を得る機会がありました。特に、遺伝子治療の分野では、治療薬の開発ステージが前進していることを感じさせる発表が増加していました。

また、当日はＪＣＲファーマ(株)と共に、患者会であるCure Sanfillipo Foundation 及び、ISMRD の方々との交流会を開催しました。

ムコ多糖症III型の患者支援団体であるCure Sanfillipo Foundationの方との面談では、治療薬開発を取り巻く各国の動向や考え方や、アメリカの新生児マススクリーニング制度などの意見交換を実施しました。今後の開発を進めていくにあたり、非常に貴重な意見をお伺いすることができました。

ISMRDの方々との面談では、2025年8月に開催されるISMRD2025に関するトピックスや、フコシドーシスの患者さんの現況に関する情報交換を行いました。加えて、将来のグローバルにおける治療薬の開発に向けた意見交換等も実施しました。

当社は、治療薬を待っている患者さんとそのご家族に貢献できるよう、希少疾患に対する理解をさらに深め、関係企業の皆様と協力したいと考えています。

次回の「WORLDSymposium^TM 2026」 は2026年2月1日～5日に、今回同様アメリカのサンディエゴ市での開催を予定しており、当社社員も現地にて参加する予定です。