活動報告・情報提供REPORT & INFORMATION
2024.02.29
活動報告
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20th Annual WORLDSymposiumTM 2024参加報告
メディパルホールディングス（以下、当社）は、2024年2月4日～2月9日にアメリカのサンディエゴ市で開催された、「WORLDSymposiumTM 2024」に参加しました。
「WORLDSymposiumTM」は、希少疾患であるライソゾーム病をテーマに、研究者から医師、患者団体などの方々へ、最新の研究の進捗などを報告するために毎年アメリカで行われる国際学会です（https://worldsymposia.org/）。
会期中は、100以上の講演、350以上のポスター発表、約40のライソゾーム病に関わる企業や患者団体のブース出展があり、60か国以上から多くの方が来場されました。
当社は、2022年に超希少疾病領域における新たな取組みを開始し、昨年に続き、今年も「WORLDSymposiumTM」に参加しました。
会場では、各社のブース見学に加え、最新の研究に関する口頭発表・ポスター発表を聴講しました。既存の治療法に関する新たな取組み、各国における新生児マススクリーニングへの取組み、在宅酵素補充療法の現状など、様々な発表があり、多くの知見を得ることが出来ました。特に、遺伝子治療に関する研究の発表が多く、当領域の目覚ましい発展を感じました。
また、当日はＪＣＲファーマ(株)と共にライソゾーム病の患者さんご家族との交流会を開催しました。
その際に複数の患者さんご家族からいただいたコメントをご紹介します。
【患者家族からのコメント】
※個人の特定を避けるため、個々の疾患名はすべて「ライソゾーム病」に統一しています
- 医師から子どもの病名を告げられたとき、私たちにとってこの世の終わりのようなものでした。病名を聞いたのは初めてで、どのような病気かも全くわかりませんでした。
- この病気は進行が早く、私たちには時間がありません。でも諦めたくはないのです。
- 最初に告知された時、私は病気について何も知りませんでした。いまは一人でも多くの人に疾患のことを知って欲しいです。
- 発語の遅れや頭が少し大きいこと、背中の毛量が多い等、気になる症状をSNSで検索し、ライソゾーム病の子どもを持つ親の投稿を見つけました。その後小児科で相談し、検査の結果ライソゾーム病であることが判明しました。
- 確定診断の時は本当に辛かったです。現在は会話もでき、社会性もある状態ですが、今後どのように病気が進行するかとても不安です。
当社は、患者さんのご家族の声を真摯に受け止め、未だ治療薬のない疾病を罹患している患者さんとそのご家族に貢献できるよう、希少疾病に対する理解をさらに深めるための活動を強化していきたいと考えています。
次回の「WORLDSymposiumTM 2025」は2025年2月3日～7日にアメリカのサンディエゴ市で開催を予定しており、当社社員も現地にて参加する予定です。
