2023年2月21日～26日にアメリカのオーランド市で開催された、「WORLDSymposium^TM 2023」に、メディパルホールディングス（以下、当社）より、4名が参加しました。

「WORLDSymposium^TM」は、ライソゾーム病をテーマに、研究者から医師、患者団体など、ライソゾーム病に携わる方々に、最新の治験や臨床研究の進捗などを報告するために毎年アメリカで行われる国際学会です（https://worldsymposia.org/）。今回は世界各国から約3,000人が参加されました。

当社は2022年にＪＣＲファーマ(株)と超希少疾病領域における新たな取組みを開始し、初めて「WORLDSymposium^TM 2023」へ参加しました。

当日は、フコシドーシス^*１、神経セロイドリポフスチン症（NCL）^*２の患者さんのご家族との交流会をＪＣＲファーマ(株)と共に開催し、皆様から「治療薬がない疾患に対して開発を進めていくことに感謝している」「メディパルとＪＣＲに期待している」「メディパルの活動に対する協力を惜しまない」などのご意見を伺うことができました。当社は、治療薬を待っている患者さんのために疾患に対する理解を深め、疾患の認知度向上につながる活動を進めていきたいと考えています。

また、会場では、関係各社のブース見学に加え、最新の研究に関する口頭発表・ポスター発表を聴講し、多くの知見を得ることが出来ました。

その中のひとつに、ＪＣＲファーマ(株)より、フコシドーシスの患者さんへのアンケート調査に関するポスター発表がありました。
これらの報告により、フコシドーシスに対する理解が少しでも深まっていき、これから、疾患の認知が少しずつ進んでいくのではないかと感じています。

今回、「WORLDSymposium^TM 2023」に参加して、新たな研究、医薬品開発や疾患の知識などを深めることができました。今後も、関係企業の皆様と協力しながら、超希少疾病に対する取組みを強化していきます。

次回のWORLDSymposium^TM 2024 は2024年2月4日～9日にアメリカのサンディエゴ市で開催を予定しており、当社社員も現地にて参加する予定です。

*1：

フコシドーシスについて

*2：

神経セロイドリポフスチン症（NCL）について
ライソゾーム病の一種でバッテン病とも呼ばれる。遺伝性の神経変性疾患であり、常染色体潜性（劣性）遺伝形式をとる。進行性の運動発達退行、けいれん、視力障害を主徴とし、一般に小児期の発症では予後はきわめて不良である。原因遺伝子によりCLN1からCLN14まで存在する。
CLN1は、パルミチン酸を除去する酵素（パルミトイルプロテインチオエステラーゼ1：PPT1）の活性低下により発症する。発症時期により、乳児型、遅発乳児型、若年型、成人型に分類される。標準治療薬はない。
CLN2は、タンパク分解酵素（トリぺプチジルぺプチターゼ1：TPP1）の活性低下により発症する。乳児後期型と若年型に分類される。脳室内へのTPP1酵素補充療法が、2017年に欧米、2019年に日本でそれぞれ承認されている。